{"id":33009,"date":"2023-05-25T06:30:26","date_gmt":"2023-05-25T04:30:26","guid":{"rendered":"https:\/\/diarisanitat.cat\/?p=33009"},"modified":"2023-05-25T06:30:26","modified_gmt":"2023-05-25T04:30:26","slug":"el-pediatric-cancer-center-barcelona-de-lhospital-de-sant-joan-de-deu-lidera-un-assaig-clinic-de-la-terapia-car-t-ari-en-infants","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/2023\/05\/25\/el-pediatric-cancer-center-barcelona-de-lhospital-de-sant-joan-de-deu-lidera-un-assaig-clinic-de-la-terapia-car-t-ari-en-infants\/","title":{"rendered":"El Pediatric Cancer Center Barcelona de l\u2019Hospital de Sant Joan de D\u00e9u lidera un assaig cl\u00ednic de la ter\u00e0pia CAR-T ARI en infants"},"content":{"rendered":"<p>El sistema immunitari \u00e9s el conjunt de mecanismes de defensa propis de l\u2019organisme per a detectar all\u00f2 que li \u00e9s ali\u00e8, qualsevol element estrany que hi entri i no conegui, i destruir-lo. Aix\u00ed es combaten infeccions i altres malalties. En el cas del c\u00e0ncer, algunes c\u00e8l\u00b7lules aconsegueixen evitar la destrucci\u00f3 del sistema immunitari, esquivant o enganyant aquests \u2018soldats del propi cos entrenats per a combatre-les com a amena\u00e7a\u2019.<\/p>\n<p>Per enfortir o reeducar les c\u00e8l\u00b7lules immunit\u00e0ries del sistema defensiu natural de l\u2019organisme, fa anys que es treballa amb immunoter\u00e0pia, o ter\u00e0pia biol\u00f2gica, tractaments inspirats i recolzats en el sistema immunitari. El CAR-T \u00e9s un d\u2019ells, una ter\u00e0pia que capacita el sistema immunitari del pacient perqu\u00e8 pugui recon\u00e8ixer, atacar i destruir les c\u00e8l\u00b7lules canceroses de manera dirigida. \u201cConsisteix a realitzar al pacient una extracci\u00f3 de sang mitjan\u00e7ant af\u00e8resi \u2013una t\u00e8cnica que permet separar els components de la sang- per obtenir limf\u00f2cits T, un tipus de c\u00e8l\u00b7lules del seu sistema immunitari. Aquests limf\u00f2cits s\u00f3n modificats al laboratori mitjan\u00e7ant t\u00e8cniques d\u2019enginyeria gen\u00e8tica perqu\u00e8 expressin a la seva superf\u00edcie un receptor que \u00e9s capa\u00e7 de recon\u00e8ixer l\u2019antigen tumoral que expressen les leuc\u00e8mies i limfomes d\u2019estirp B i d\u2019aquesta manera, destruir espec\u00edficament les c\u00e8l\u00b7lules cancer\u00edgenes\u201d, expliquen des de l\u2019Hospital de Sant Joan de D\u00e9u.<\/p>\n<p>L\u2019Hospital Sant Joan de D\u00e9u Barcelona va ser un dels primers hospitals d\u2019Europa que va comen\u00e7ar a treballar amb les ter\u00e0pies CAR-T en infants. L\u2019any 2016 va ser l\u2019\u00fanic hospital de l\u2019Estat que va participar en un assaig cl\u00ednic per estudiar la seguretat i efectivitat d\u2019un CAR-T desenvolupat per la companyia Novartis. Aquesta ter\u00e0pia va ser la primera indicada per a infants que va ser aprovada per l\u2019Ag\u00e8ncia Europea del Medicament (EMA) i inclosa pel Ministeri de Sanitat en la seva cartera de serveis per al tractament de la leuc\u00e8mia limfobl\u00e0stica aguda en segona recaiguda.<\/p>\n<p>Ara es fa un pas m\u00e9s iniciant un assaig cl\u00ednic per avaluar en pacients pedi\u00e0trics l\u2019efic\u00e0cia del CAR-T acad\u00e8mic ARI-0001. \u00c9s un tractament que va ser aprovat l\u2019any 2021 per l\u2019Ag\u00e8ncia Espanyola del Medicament (AEMPS) en \u00fas ja per exempci\u00f3 hospital\u00e0ria per al tractament d\u2019adults majors de 25 anys amb leuc\u00e8mia limfobl\u00e0stica de tipus B, resistent als tractaments convencionals. Deu el seu nom -ARI- a la pacient que el va impulsar, a l\u2019Hospital Cl\u00ednic de Barcelona, i el va fer possible mitjan\u00e7ant una campanya de mecenatge.<\/p>\n<p>L\u2019aprovaci\u00f3 d\u2019aquest CAR-T acad\u00e8mic va ser conseq\u00fc\u00e8ncia dels bons resultats obtinguts en un primer assaig cl\u00ednic amb ARI en infants i adults amb leuc\u00e8mia limfobl\u00e0stica B fet a l\u2019Hospital Sant Joan de D\u00e9u i l\u2019Hospital Cl\u00ednic conjuntament. Tot i que els resultats varen ser bons en pacients pedi\u00e0trics, nom\u00e9s es va aprovar el seu \u00fas en adults perqu\u00e8 al 2018 ja s\u2019havia aprovat un CAR-T de la ind\u00fastria farmac\u00e8utica (Kymriah) indicat per a pacients pedi\u00e0trics. Ara, s\u2019ha obert l\u2019assaig cl\u00ednic amb CAR-T ARI\u00a0 en\u00a0 infants en fases menys avan\u00e7ades de la malaltia per mostrar si aquest tractament pot substituir d\u2019altres associats a m\u00e9s riscos i efectes secundaris, com el trasplantament de medul\u00b7la \u00f2ssia.<\/p>\n<h3>Una trentena d\u2019infants participants<\/h3>\n<p>Una nena de 7 anys \u00e9s la primera pacient pedi\u00e0trica que el rep. \u00c9s un assaig cl\u00ednic que lidera la responsable de la Unitat de Leuc\u00e8mies i Limfomes del Pediatric Cancer Center Barcelona (PCCB) de l\u2019Hospital Sant Joan de D\u00e9u, Susana Rives. Est\u00e0 previst que duri dos anys i que hi participin una trentena de pacients d\u2019arreu de l\u2019Estat.<\/p>\n<p>Amb el desenvolupament del CAR-T acad\u00e8mic ARI,\u00a0 els investigadors esperen aconseguir una nova ter\u00e0pia que permeti abordar la malaltia en la primera recaiguda.<\/p>\n<p>L\u2019assaig cl\u00ednic del CAR-T ARI per a pacients pedi\u00e0trics que s\u2019ha iniciat ara s\u2019emmarca dins del pla de recerca pedi\u00e0trica que l\u2019Hospital Cl\u00ednic i\u00a0 l\u2019SJD Pediatric Cancer Center de l\u00b4Hospital Sant Joan de D\u00e9u duen a terme amb l\u2019objectiu de que el CAR-T sigui aprovat en el futur per l\u2019Ag\u00e8ncia Europea del Medicament tant per a la seva administraci\u00f3 a poblaci\u00f3 adulta com infantil.<\/p>\n<h3>CAR-T i\u00a0 vacuna per al glioma dif\u00fas del tronc cerebral<\/h3>\n<p>Properament, els professionals del PCCB iniciaran tamb\u00e9 una recerca per estudiar l\u2019efic\u00e0cia d\u2019estendre el CAR-T, combinat amb una vacuna creada a partir de c\u00e8l\u00b7lules dendr\u00edtiques del pacient per al tractament del glioma dif\u00fas del tronc cerebral o DIGP, un tumor cerebral pedi\u00e0tric que actualment no t\u00e9 cura.<\/p>\n<p>Entre els anys 2016 i 2018, l\u2019equip de recerca va desenvolupar i assajar una vacuna contra aquest tumor creada a partir de c\u00e8l\u00b7lules dendr\u00edtiques del pacient amb l\u2019objectiu de capacitar el sistema immune per qu\u00e8 ataqu\u00e9s les c\u00e8l\u00b7lules tumorals de manera dirigida. \u201cTot i que, amb la vacuna, vam aconseguir resposta del sistema immune, aquesta resposta no es va traduir en un augment significatiu de la superviv\u00e8ncia dels pacients. Creiem, per\u00f2, que el CAR-T pot intensificar la resposta i, per aix\u00f2, volem estudiar la toler\u00e0ncia i l\u2019efic\u00e0cia d\u2019una ter\u00e0pia combinada\u201d, explica Andr\u00e9s Morales, director assistencial del PCCB.<\/p>\n<h3>Sales blanques per al desenvolupament de ter\u00e0pies avan\u00e7ades<\/h3>\n<p>L\u2019Hospital Sant Joan de D\u00e9u Barcelona est\u00e0 acabant d\u2019habilitar al PCCB una plataforma de quatre sales blanques on es podran desenvolupar i produir ter\u00e0pies avan\u00e7ades, un enfocament terap\u00e8utic innovador que implica l\u2019\u00fas de materials biol\u00f2gics o gen\u00e8ticament modificats per al tractament de les malalties. Gr\u00e0cies a aquesta nova infraestructura l\u2019Hospital podr\u00e0 iniciar la producci\u00f3 de\u00a0 la ter\u00e0pia cel\u00b7lular CAR-T, i la investigaci\u00f3 de nous tractaments, com una ter\u00e0pia g\u00e8nica per a Immunodefici\u00e8ncies prim\u00e0ries per a pacients pedi\u00e0trics que, en l\u2019actualitat, no disposen d\u2019un tractament efica\u00e7.<\/p>\n<p>Aquestes sales estan concebudes i dissenyades per garantir un control ambiental extrem que garanteixi l\u2019esterilitat i eviti qualsevol risc de contaminaci\u00f3 microbiol\u00f2gica durant l\u2019elaboraci\u00f3 dels medicaments o ter\u00e0pies avan\u00e7ades. Les sales compleixen amb els m\u00e9s alts est\u00e0ndards de qualitat, com la industria farmac\u00e8utica, i comptar\u00e0 amb la validaci\u00f3 de l\u2019Agencia Espanyola del Medicaments i Productes Sanitaris (AEMPS) per la producci\u00f3 d\u2019aquestes ter\u00e0pies. \u201cAquest fet \u00e9s especialment rellevant, sobretot tenint en compte l\u2019entorn on est\u00e0 situat, un hospital maternoinfatil com Sant Joan de D\u00e9u i un centre monogr\u00e0fic de c\u00e0ncer pedi\u00e0tric on s\u2019atenen un gran nombre d\u2019infants amb malalties minorit\u00e0ries. Ens permet avan\u00e7ar en el model traslacional de Sant Joan de D\u00e9u que busca aplicar el m\u00e9s aviat possible els resultats de la investigaci\u00f3 a la pr\u00e0ctica cl\u00ednica\u201d, indica Alessandra Magnani, responsable de la Plataforma de Ter\u00e0pies Avan\u00e7ades i Immunoter\u00e0pia de l\u2019Hospital Sant Joan de D\u00e9u.<\/p>\n<p>Les sales blanques formen part del projecte Pediatric Infrastructures for Viral Therapy (PIVIT), coordinat per Manel Juan, investigador principal, cap del Servei d\u2019Immunologia de l\u2019Hospital Cl\u00ednic i responsable de la plataforma conjunta HSJD-HCB. Aquest projecte est\u00e0 cofinan\u00e7at pel Departament de Recerca i Universitats de la Generalitat de Catalunya i dotaran a l\u2019Hospital, PCCB i l\u2019Institut de Recerca Sant Joan de D\u00e9u d\u2019unes instal\u00b7lacions que permetran desenvolupar recerca i innovaci\u00f3 d\u2019excel\u00b7l\u00e8ncia amb els m\u00e9s alts est\u00e0ndards de qualitat.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>El sistema immunitari \u00e9s el conjunt de mecanismes de defensa propis de l\u2019organisme per a detectar all\u00f2 que li \u00e9s ali\u00e8, qualsevol element estrany que hi entri i no conegui, i destruir-lo. Aix\u00ed es combaten infeccions i altres malalties. En el cas del c\u00e0ncer, algunes c\u00e8l\u00b7lules aconsegueixen evitar la destrucci\u00f3 del sistema immunitari, esquivant o [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":44,"featured_media":33010,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[8],"tags":[1384],"class_list":["post-33009","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-recerca","tag-cancer-infantil"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/33009","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/44"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=33009"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/33009\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=33009"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=33009"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/amazing-bassi.82-223-8-23.plesk.page\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=33009"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}